Разработка и внедрение лекарственных препаратов для лечения редких (орфанных) заболеваний сопряжены с высокой степенью неопределённости в отношении их клинической эффективности. Это обусловлено ограниченной доказательной базой, малым числом пациентов и сложностью проведения традиционных клинических исследований.
Для снижения данной неопределенности могут использоваться следующие подходы:
Реализация этих решений требует скоординированных действий исследовательского, медицинского и пациентского сообществ.
Подробнее читайте в статье наших экспертов: Пути снижения неопределённости клинической эффективности применения орфанных лекарственных препаратов
Для снижения данной неопределенности могут использоваться следующие подходы:
- Сбор и цифровизация данных о течении заболевания до появления опций патогенетической терапии, создание единого регистра орфанных заболеваний.
- Внедрение алгоритмов искусственного интеллекта (ИИ) и прочих автоматизированных систем для ускоренной диагностики редких заболеваний.
- Перепрофилирование - расширение показаний орфанных лекарственных препаратов, исследование их применения при различных заболеваниях.
- Использование биомаркеров, доказанно связанных с клиническими значимыми исходами.
- Применение "новых" дизайнов клинических исследований.
Реализация этих решений требует скоординированных действий исследовательского, медицинского и пациентского сообществ.
Подробнее читайте в статье наших экспертов: Пути снижения неопределённости клинической эффективности применения орфанных лекарственных препаратов