Инновации в медицине: как разные страны определяют, что считать прорывным препаратом
Надежда Рукавицына, руководитель отдела поддержки внедрения инноваций и информационных технологий Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России:
В профессиональном сообществе давно идут дискуссии о том, что такое инновационный лекарственный препарат. Кажется, что ответ очевиден, но на практике единого определения этого понятия в мире не существует. Мы проанализировали подходы 22 стран и 2 регионов, чтобы понять, как разные государства отвечают на этот вопрос и какие механизмы используют для поддержки действительно новых разработок.
Как в мире определяют инновационность?
Юридически закрепленный термин «инновационный препарат» есть далеко не во всех странах. И даже там, где он существует, в это понятие вкладывают разный смысл. Где-то фокус делают на новой молекуле или новом механизме действия. Где-то — на добавленной терапевтической ценности. Где-то — на качестве клинических данных или удовлетворении нерешенной потребности.
В международной практике встречаются количественные критерии оценки инновационности. Например, препарат может признаваться инновационным, если его эффективность превышает более чем на 30% по первичной клинически значимой конечной точке, влияющей на качество жизни, эффективность существующих аналогов, или если наблюдается увеличение более чем на 30% медианного общего времени выживания. Это дает участникам рынка понятные ориентиры. Однако следует понимать, что такой высокий порог применяется ограниченно (чаще всего в онкологии и орфанных заболеваниях) и достигается крайне редко. Большинство препаратов, признаваемых инновационными в разных странах, демонстрируют меньший, но клинически значимый прирост.
Наряду с этим во многих странах используется более гибкий подход. Они не привязываются к единому жесткому определению инновационности и создают различные программы поддержки для препаратов, обладающих определенными характеристиками. Важно, что на этапе регистрации и на последующем этапе возмещения могут применяться разные подходы.
Какие критерии применяют чаще всего?
Если обобщить международную практику, можно выделить критерии, которые встречаются в большинстве стран:
терапевтическая ценность;
неудовлетворенная медицинская потребность (включая тяжесть заболевания);
новизна;
безопасность и переносимость;
качество клинических данных.
Реже, но также учитываются такие факторы, как локализация производства или активность научных разработок в компании и другие.
Какие преференции получают инновационные препараты?
В зависимости от того, насколько препарат соответствует выбранным критериям, страны предоставляют различные преференции. Их можно разделить на несколько групп:
регуляторные: ускоренная или условная регистрация, поэтапное рассмотрение досье;
ценовые: надбавки за инновационность;
преференции в системе возмещения: специальные фонды, ускоренный доступ, временное размещение;
нефинансовые стимулы: защита данных.
Россия: статус «особой значимости»
В России действует закрепленный на наднациональном уровне статус «особой значимости для здоровья населения». В него заложены четыре критерия: потребность системы здравоохранения, тяжесть заболевания, терапевтическая ценность и весомость доказательств. Эти критерии, как видно из международного обзора, полностью соотносятся с теми подходами, которые используются в мировой практике для оценки инновационности. Однако стоит помнить, что данный статус свидетельствует в большей степени о возможной клинической значимости для системы здравоохранения и поэтому он выступает как инструмент приоритизации на этапе регистрации в ЕАЭС.
За три года (с 2023 по 2025) на оценку особой значимости был подан 21 препарат, что составляет незначительную долю регистрируемых за данный период лекарственных препаратов. Получение данного статуса дает лекарственному препарату преференции на этапе регистрации — сокращение сроков рассмотрения досье. Важно, что этот статус распространяется на все пять стран Евразийского экономического союза.
Что это значит для нас?
Анализ международного опыта показывает: не существует единственно верного определения инновационности. Каждая страна выстраивает свою систему, исходя из приоритетов здравоохранения и особенностей национального регулирования.
.Для России важно, что у нас есть работающий механизм - статус «особой значимости», который фактически учитывает все ключевые параметры, использующиеся в разных странах.