Виталий Омельяновский, генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России, проф. д.м.н. на панельной дискуссии, посвященной вопросам совершенствования организации лекарственного обеспечения, обеспечения продуктами лечебного питания и специальных средств реабилитации для пациентов с орфанными заболеваниями в рамках II Научно-практической конференции с международным участием «Орфанный практикум»:
- Сегодня в мире зарегистрировано около 8 000 редких заболеваний у 6-8% всего населения. Подходы к определению орфанности заболевания в России и других странах различаются.
- По состоянию на октябрь 2023 г. в перечне Минздрава России более 280 орфанных заболевания. 60 МНН имеют орфанный статус в РФ, 33 ЛП включены в перечень ЖНВЛП, 12 ЛП – в перечень дорогостоящих ЛП.
- Особенностью орфанных препаратов является с одной стороны высокая неудовлетворенная медицинская потребность, с другой – крайне высокая стоимость при ограниченности клинических данных об эффективности и неопределенности срока действия эффекта.
- Клинические исследования по оценке эффективности и безопасности орфанных лекарственных препаратов имеют ряд недостатков, связанных с редкостью нозологии и этическими вопросами лечения пациентов, для решения которых согласно Постановлению Правительства РФ от 08.04.2021 №555 в информационном ресурсе Фонда «Круг добра» должен проводиться мониторинг эффективности оказываемой медицинской помощи. Однако на текущий момент отсутствует утвержденный регламент для его проведения.
К настоящему времени Центром экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России совместно с более 60 клиническими экспертами разработаны 175 критериев мониторинга эффективности и безопасности лекарственных препаратов для 49 орфанных заболеваний. Данная система будет способствовать наиболее рациональному расходованию средств системы здравоохранения на орфанные заболевания.
Дополнительным важным механизмом рационализации расходов на дорогостоящие препараты является внедрение соглашений о разделении рисков (риск-шеринг). Соглашения о разделении рисков – общемировая практика и широко применяется для орфанных ЛП. По подсчетам некоторых агентств ежегодная экономия для разных стран может достигать более сотни миллионов евро.
- Сегодня в мире зарегистрировано около 8 000 редких заболеваний у 6-8% всего населения. Подходы к определению орфанности заболевания в России и других странах различаются.
- По состоянию на октябрь 2023 г. в перечне Минздрава России более 280 орфанных заболевания. 60 МНН имеют орфанный статус в РФ, 33 ЛП включены в перечень ЖНВЛП, 12 ЛП – в перечень дорогостоящих ЛП.
- Особенностью орфанных препаратов является с одной стороны высокая неудовлетворенная медицинская потребность, с другой – крайне высокая стоимость при ограниченности клинических данных об эффективности и неопределенности срока действия эффекта.
- Клинические исследования по оценке эффективности и безопасности орфанных лекарственных препаратов имеют ряд недостатков, связанных с редкостью нозологии и этическими вопросами лечения пациентов, для решения которых согласно Постановлению Правительства РФ от 08.04.2021 №555 в информационном ресурсе Фонда «Круг добра» должен проводиться мониторинг эффективности оказываемой медицинской помощи. Однако на текущий момент отсутствует утвержденный регламент для его проведения.
К настоящему времени Центром экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России совместно с более 60 клиническими экспертами разработаны 175 критериев мониторинга эффективности и безопасности лекарственных препаратов для 49 орфанных заболеваний. Данная система будет способствовать наиболее рациональному расходованию средств системы здравоохранения на орфанные заболевания.
Дополнительным важным механизмом рационализации расходов на дорогостоящие препараты является внедрение соглашений о разделении рисков (риск-шеринг). Соглашения о разделении рисков – общемировая практика и широко применяется для орфанных ЛП. По подсчетам некоторых агентств ежегодная экономия для разных стран может достигать более сотни миллионов евро.