Особенностью орфанных препаратов является с одной стороны ограниченность клинических данных об эффективности и безопасности, с другой – крайне высокая стоимость и неопределенность эффективности расходования средств и ресурсов здравоохранения.
Возможно применение различных подходов для устранения неопределенности в процессе обеспечения пациентов инновационным лечением. Использование данных электронных медицинских документов, а также заключение контрактов с использованием инновационных моделей оплаты за результат лечения – сегодня выступают как альтернатива для клинических исследований и являются инструментом мониторинга эффективности для орфанных препаратов.