В России насчитывается более 260 орфанных заболеваний, по 28 из них ведутся федеральные регистры, для 11 заболеваний лекарственные препараты финансируются из средств федерального бюджета («14 ВЗН»).
По объективным причинам орфанные технологии обладают ограниченной доказательной базой, особенно в долгосрочной перспективе, а также высокой стоимостью, что создает нагрузку на бюджет (финансирование орфанных ЛП может достигать от 3% до 55% от общего регионального бюджета) и сопряжено с рисками для системы здравоохранения.
Для минимизации данных рисков необходимо:
-- внедрение переговорного процесса по цене, в том числе с применением инновационных моделей лекарственного обеспечения;
-- финансирование орфанных технологий с условием сбора данных об эффективности таких препаратов в условиях реальной клинической практики с последующим пересмотром решений о финансировании.
Фонд «Круг добра», созданный более года назад по инициативе Президента РФ, в настоящее время выступает площадкой, в рамках которой успешно апробируются новые подходы:
- ведутся переговоры по цене для незарегистрированных лекарственных препаратов и в ряде случаев в результате переговоров с производителем удается достигнуть снижения цен до 50%.
- формируется мониторинг эффективности на основе трехуровневой системы, которая позволяет обеспечить преемственность на всех этапах процесса – начиная с этапа экспертизы заболевания и технологии, далее – на этапе региональной заявки на технологию для пациента (закупки ЛП) и, наконец, на этапе оценки применения технологии в реальной клинической практике.
