Данные реальной клинической практики и основанные на них доказательства, необходимо учитывать при принятии управленческих решений и процедуре включения препаратов в систему государственного финансирования, - к такому выводу пришли участники стратегической сессии, инициированной Центром экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России в декабре 2022 г.
В здравоохранении при принятии врачебных и управленческих решений, а также при оценке технологий здравоохранения (ОТЗ) стало традиционным использование данных доказательной медицины, полученных в ходе классических клинических исследований. Вместе с тем, такие исследования имеют ряд ограничений:
- Эффективность, полученная в рамках таких исследований, не всегда воспроизводится в реальной клинической практике. Клинические исследования создают «идеальные условия» для оценки препарата и позволяют определить предельные показатели эффективности и безопасности. В реальной клинической практике такие условия не всегда достижимы и применение препаратов демонстрирует менее выраженный эффект (такое явление известно как «расхождение данных эффективности в идеальных и реальных условиях», efficacy-effectiveness-gap).
- Ограниченная экстраполируемость результатов – эффект известен и определен для относительно узкой группы пациентов, наиболее удобной для изучения, в которую не всегда включают пациентов на поздних стадиях заболевания или с тяжелым течением, имеющих значительные сопутствующие патологии, вынужденных принимать многочисленную сопутствующую терапию, а также молодых или наоборот пожилых пациентов. При принятии решения о назначении лекарственных препаратов перечисленным пациентам приходится делать вынужденное допущение, что у них препарат будет действовать так же.
- Первичные цели исследования покрывают только некоторые аспекты действия препарата. Чаще всего оцениваются эффективность и безопасность, при этом другие аспекты - влияние на качество жизни, способность восстанавливать и поддерживать социализацию пациента, влияние на организацию лечебного процесса, приверженность лечению и т.д., как правило, исследуются по остаточному принципу, что не позволяет точно оценить их.
Такие ограничения могут быть сняты при сборе данных в реальной клинической практике (РКП). Исследования реальной клинической практики описывают результаты применения медицинских технологий в реальных условиях и учитывают особенности работы системы здравоохранения, результаты применения у более широкого круга пациентов по более широкому спектру эффектов.
В оценке технологий здравоохранения и основанным на ней управленческим решениям, использование в качестве источника данных результатов классических клинических исследований приводит к необходимости принятия целого ряда допущений. В результате предварительная оценка влияния широкого внедрения в практику лекарственного препарата, с точки зрения ожидаемых эффектов и затрат, может оказаться неточной, что приведет к снижению эффективности всей системы. Использование качественных данных реальной клинической практики позволяет сгладить данные последствия и проводить более приближенную к реальной оценку медицинских технологий.
По мнению экспертов, данные реальной клинической практики и основанные на них доказательства, необходимо учитывать в оценке технологий здравоохранения, так как они могут быть использованы для ускорения внедрения медицинских технологий с высокой терапевтической ценностью, но недостаточной доказательностью, инновационных методов лекарственного обеспечения, разработки региональных программ здравоохранения и оценки их результативности, мониторинга эффективности применения финансируемых государством медицинских технологий, оценки эффективности организационных решений.
Для включения лекарственных препаратов в перечень жизненно необходимых и важнейших (ЖНВЛП) они проходят процедуру комплексной оценки. В данной процедуре участники сессии видят возможность использования данных и доказательств реальной клинической практики в качестве источника дополнительных данных о клинической ценности лекарственных средств; обоснования необходимого уровня доказательности клинических исследований (при отсутствии более доказательных исследований); источника данных для клинико-экономического моделирования и дополнительного критерия при оценке дополнительных последствий применения лекарственного препарата. В перспективе реализация данных предложений могла бы дать возможность точнее оценивать важность и необходимость включения лекарственных препаратов в перечень ЖНВЛП.