Финансирование орфанных препаратов требует отдельных решений, включая оценку и инновационные механизмы оплаты
Виталий Омельяновский, генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России, д.м.н., профессор на сессии «Редкие заболевания: драйверы развития фарминдустрии и производства» в рамках форума «Лекарственная безопасность», который проходит на полях Петербургского международного экономического форума:
Орфанные препараты с одной стороны обладают высокой социальной значимостью (неудовлетворенной медицинской потребностью), с другой – имеют крайне высокую стоимость при ограниченности клинических данных об эффективности и долгосрочности эффекта. Это определяет необходимость выработки критериев эффективности таких препаратов для наделения врачей действенным инструментом для принятия решений о дальнейшей тактике лечения.
Традиционная фармакоэкономика, то есть сравнение клинической и экономической эффективности лекарственного препарата с аналогом, не может быть применима к орфанным препаратам, поскольку для многих из них отсутствуют альтернативные методы лечения.
Учитывая мультиорганность действия орфанных препаратов, оценку их эффективности необходимо проводить на основе агрегированных данных достигнутых результатов воздействия на все системы организма, которые затрагивают заболевание.
Финансирование орфанных препаратов требует внедрения новых моделей, основанных на разделении рисков между плательщиком (государством) и производителем исходя из достигнутого эффекта препарата на все системы организма, которые он затрагивает. Приоритизация финансирования должна также опираться на социальную значимость заболевания.