Данные реальной клинической практики играют важную роль в оценке эффективности лекарственных препаратов, особенно орфанных, на всех этапах их жизненного цикла
В настоящее время данные реальной клинической практики (РКП) рассматриваются как стратегически важный элемент оценки эффективности на всех этапах жизненного цикла лекарственных препаратов, особенно в области терапии редких (орфанных) заболеваний.
Международный опыт свидетельствует о том, что данные реальной клинической практики являются критически важным инструментом для принятия взвешенных и научно обоснованных решений в условиях ограниченной доказательной базы, особенно при оценке медицинских технологий, предназначенных для терапии орфанных заболеваний.
Подробнее о том, как данные РКП используются на жизненном цикле медицинских технологий, рассказывает Полина Мухортова, главный специалист отдела методологического обеспечения проведения комплексной оценки технологий в здравоохранении Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России
Разработка
На этапе разработки препарата данные РКП позволяют:
изучать естественное течение заболевания
облегчить набор пациентов и обосновать выбор конечных точек для будущих клинических исследований
стимулировать разработку биомаркеров
Регистрация
Данные РКП обеспечивают возможность сравнения эффективности определенного препарата с естественным течением заболевания или с другим препаратом, который уже применяется в реальной клинической практике в условиях, когда проведение масштабных рандомизированных контролируемых испытаний (РКИ) невозможно или затруднено.
Например, в США данные РКП уже были использованы для предоставления доказательств эффективности в 13% досье на орфанные неонкологические препараты.
Пострегистрационный мониторинг
После регистрации лекарственного препарата данные РКП помогают оценивать его долгосрочную безопасность и эффективность на более широкой популяции пациентов в условиях рутинной клинической практики.
Кроме того, системный сбор данных РКП позволяет анализировать пациент-ориентированные исходы (англ. patient-reported outcomes), отражающие качество жизни пациентов и их субъективную оценку эффективности лечения.
Лекарственное обеспечение и оценка технологий здравоохранения
Данные РКП способствуют расширению доказательной базы эффективности и безопасности лекарственного препарата, особенно в малых популяциях.
По данным опроса представителей 22 агентств по оценке технологий здравоохранения (ОТЗ) по всему миру, применение данных РКП особенно актуально для оценки орфанных ЛП или других методов лечения небольших групп пациентов.
Кроме того, использование данных реальной клинической практики в рамках соглашений об инновационных моделях лекарственного обеспечения позволяет реализовывать принцип оплаты за достигнутый результат в лечении, что способствует более рациональному расходованию средств и стимулирует внедрение передовых медицинских технологий.
В настоящее время в России ведётся работа над повышением качества доказательств, полученных на основе данных РКП, - разрабатываются руководства и рекомендации по сбору и анализу данных РКП, внедряются и развиваются цифровые платформы для сбора информации.
Таким образом, данные РКП сегодня - ключевой источник клинически значимой информации, особенно в ситуациях, когда возможности проведения традиционных РКИ ограничены. Их системное использование повышает научную обоснованность решений и повышает прозрачность процессов на всех этапах жизненного цикла лекарственных препаратов.