Генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России на форуме «Национальное здравоохранение 2025»:
- Орфанные препараты обладают высокой социальной значимостью, при этом характеризуются крайне высокой стоимостью и ограниченностью клинических данных об эффективности и долгосрочности эффекта на момент выхода на рынок.
- Классическая фармакоэкономика, сравнивающая новый препарат с существующим аналогом, часто неприменима для таких препаратов - для многих орфанных заболеваний не существует альтернативных методов лечения.
- Оценка эффективности таких препаратов должна быть комплексной и междисциплинарной, учитывать мультиорганность (воздействие на различные системы организма) их действия.
- Фонд помощи детям с редкими и жизнеугрожающими заболеваниями "Круг добра" - эффективный и системный трек погружения инновационных технологий в практическое здравоохранение. В процессе своей деятельности Фонд создает и аккумулирует уникальные в масштабах всего мира массивы данных реальной клинической практики применения орфанных препаратов у тысяч российских пациентов.
- Фонд может выполнять роль "фильтра" инновационных технологий для системы здравоохранения и по результатам оценки эффективности на основе собираемых данных РКП вырабатывать рекомендации для их включения в другие механизмы госфинансирования (Перечень ВЗН, ЖНВЛП).