Татьяна Тепцова, заместитель руководителя отдела методологии проведения комплексной оценки Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России на Всероссийской конференции экспертов в области редких заболеваний «Свет добра России: путь к спасению редких жизней»:
Препараты, имеющие орфанный статус, обладают преимуществами перед неорфанными в части пороговых значений баллов по интегральным шкалам оценки методологического качества исследований и могут рассматриваться на комиссии Минздрава России по включению в перечни даже при низком уровне методологическом качестве исследований.
Рекомендательный порог по оценке качества исследований, представленных в составе предложения о включении орфанного лекарственного препарата в перечни, составляет:
На текущий момент в государственном реестре лекарственных препаратов зарегистрировано 74 международных непатентованных наименования орфанных препаратов, из которых 39 входят в перечень ЖНВЛП и 9 обеспечиваются по программе 14 ВЗН.
За последние 5 лет отмечено снижение количества новых орфанных препаратов, предлагаемых к включению в государственные перечни, а также тенденция к повышению методологического качества клинико-экономических исследований таких препаратов.
С недавнего времени орфанный статус может быть присвоен препарату как в рамках регистрации, так и после нее. Несмотря на активный рост количества орфанных препаратов в мире, в России такие препараты «запаздывают» в плане регистрации. Так, из 187 препаратов, поступивших на комплексную оценку для фонда «Круг добра» с 2021 года, только 100 были зарегистрированы в РФ, тогда как подавляющее большинство (165 в США и 137 в ЕС) уже имели регистрацию в зарубежных странах.
Препараты, имеющие орфанный статус, обладают преимуществами перед неорфанными в части пороговых значений баллов по интегральным шкалам оценки методологического качества исследований и могут рассматриваться на комиссии Минздрава России по включению в перечни даже при низком уровне методологическом качестве исследований.
Рекомендательный порог по оценке качества исследований, представленных в составе предложения о включении орфанного лекарственного препарата в перечни, составляет:
- для клинических исследований - не менее 12 баллов (для не орфанного – не менее 18 баллов)
- для клинико-экономических исследований и исследований с использованием анализа влияния на бюджет – не менее 2 баллов (не менее 6 баллов для неорфанного)
- для дополнительных данных (уровень локализации, наличие в перечне стратегически значимых препаратов) – не менее 1 балла (не менее 4 баллов для неорфанного).
На текущий момент в государственном реестре лекарственных препаратов зарегистрировано 74 международных непатентованных наименования орфанных препаратов, из которых 39 входят в перечень ЖНВЛП и 9 обеспечиваются по программе 14 ВЗН.
За последние 5 лет отмечено снижение количества новых орфанных препаратов, предлагаемых к включению в государственные перечни, а также тенденция к повышению методологического качества клинико-экономических исследований таких препаратов.
С недавнего времени орфанный статус может быть присвоен препарату как в рамках регистрации, так и после нее. Несмотря на активный рост количества орфанных препаратов в мире, в России такие препараты «запаздывают» в плане регистрации. Так, из 187 препаратов, поступивших на комплексную оценку для фонда «Круг добра» с 2021 года, только 100 были зарегистрированы в РФ, тогда как подавляющее большинство (165 в США и 137 в ЕС) уже имели регистрацию в зарубежных странах.